Tip 1 Diyabet Farelerde Yüzde 100 Başarı Oranıyla, İlaç Gerektirmeden

Stanford Üniversitesi araştırmacıları, vücudun insülin üreten hücrelere saldırısını durduran hibrit bir bağışıklık sistemi oluşturarak laboratuvar farelerinde Tip 1 diyabeti tedavi etti. Yaklaşım, ömür boyu bağışıklık baskılayıcı ilaç gerektirmeden yüzde 100 tedavi oranı sağladı ve insan klinik denemelerine giden gerçekçi bir yol açtı.

Nasıl Çalışıyor?

Tip 1 diyabette bağışıklık sistemi yanlışlıkla pankreasta insülin üreten adacık hücrelerini yok eder. Donör adacık hücreleri nakli yardımcı olabilir, ancak alıcının bağışıklık sistemi bunlara yabancı istilacılar olarak saldırır ve ciddi yan etkileri olan ömür boyu immünosupresyon gerektirir.

Seung K. Kim ve Judith Shizuru liderliğindeki Stanford ekibi daha yumuşak bir yaklaşım geliştirdi. Farelere antikorlar, düşük doz radyasyon ve baricitinib adlı bir romatoid artrit ilacı kombinasyonu vererek bağışıklık sistemini kısmen sıfırladılar. Ardından bir donörden hem kan kök hücreleri hem de adacık hücreleri naklederek, alıcı ve donörün unsurlarını içeren hibrit (kimerik) bir bağışıklık sistemi oluşturdular.

Sonuç: Nakledilen hücrelere saldırılmadı. Bağışıklık sistemi yeniden normal işlevine döndü. 19 prediyabetik fareden 19'u diyabet geliştirmekten korundu. Yerleşik diyabeti olan 9 fareden 9'u tedavi edildi. Altı aylık çalışma süresince hiçbir hayvan insülin veya immünosupresif ilaç gerektirmedi.

Kimerik Bağışıklık Sistemi Nedir?

Kimerik bağışıklık sistemi, hasta ve donör olmak üzere iki farklı kaynaktan gelen bağışıklık hücrelerinin dengede bir arada bulunduğu bir sistemdir. Donörün bağışıklık hücreleri, alıcının sistemine nakledilen dokuyu tolere etmeyi öğretirken, alıcının hücreleri enfeksiyonlara karşı korumaya devam eder. "Kimera" terimi, farklı hayvanların parçalarından oluşan bir yaratığa atıfla Yunan mitolojisinden gelir.

İnsan Denemelerine Giden Yol

Çalışmada kullanılan antikorlar, ilaçlar ve düşük doz radyasyon, zaten kan kök hücresi nakli için standart klinik uygulamanın parçası. Bu da insan denemelerine geçişi mantıklı bir sonraki adım yapıyor.

Ancak uzmanlar temkinli olmayı öğütlüyor. Washington Üniversitesi'nden onkolog Dr. John DiPersio, dengeli bir kimerik bağışıklık sistemini insan ölçeğinde onlarca yıl boyunca sürdürmenin, bir farenin bir-iki yıllık ömrüne kıyasla çok daha zor olduğunu belirtti. "Bu büyük bir adım ileri," dedi, "ancak aşılması gereken engeller var."

Çalışma Journal of Clinical Investigation dergisinde yayımlandı.